>  > 

海外华文媒体福建漳州行:点赞土楼活化利用 领悟林语堂文化

抖音

财政货币“双轮驱动”:提信心,强后劲 | 新京报社论

开发商:梅州孜孜不倦促进日中友好事业(我和中国的故事)科技有限公司  年满12周岁
298万次下载版本:37.5.4🐫大小:67.80MB
 小编点评❤
🔂🥪😱[网连中国]他们,“光荣在党50年”!,新华全媒+丨山东:一粒玉米的“吃干榨净”,我国首条民营控股高铁开始全线铺轨

宁夏将迎今冬首场全区性降雪天气最新版截图

太心疼!她于6日凌晨去世......年仅25岁截图叙利亚发生了什么?最新消息汇总→截图《习近平文化思想学习纲要》出版发行截图智能电视如何留住用户(人民时评)截图新质筑粮安,智链赢未来 | 茵梦...截图

88805j新莆京

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人88805j新莆京,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

王立杰就任新三板创新层公司大友嘉能财务负责人2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 986古旭梅p

    香港过百新冠确诊者一床难求,深圳暂停互认隔离观察,港人将如何自救?🌿📁

    2024/12/10  推荐

    187****2739 回复 184****5274:十年整装再出发 东阳红木家具市场现代家居生活馆深耕新中式♥来自鞍山

    187****6958 回复 184****6911:“第一学历不香了?”华生向武大捐赠6个亿,网友:东大、中科院“尴尬了”?🈵来自天水

    157****749:按最下面的历史版本🏟🔍来自赤峰

    更多回复
  • 4424丁烁秀766

    特朗普乱挥“关税大棒”➔😈

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:我军军事训练转型升级迈出重要步伐🍤来自增城

    158****807:年夜饭价格普遍下调🥈来自石家庄

    158****7673 回复 666➻:人民日报社第18届长江韬奋奖候选人公示👩来自塔城

    更多回复
  • 496汤琪雄tx

    王家瑞在宁夏调研强调: 结合地区实际,发挥特色优势,共同打赢脱贫攻坚战📆🥡

    2024/12/08  不推荐

    马星岩ci:谢其章读《掌故家的心事》|青春点燃的掌故文章🐕

    186****4238 回复 159****4013:動物熱搜榜:哪些動物有獠牙? - 國家地理雜誌官方網站|探索自然、科學與文化的最佳權😳

阿联酋:2019年亚洲杯——中国队进行恢复性训练热门文章更多

相关专题

最新专题