>  > 

我的2024年度App

抖音

费耶诺德3-2逆转瓦尔韦克,派尚、穆萨破门,黄仁范送助攻

开发商:普宁鄂北水资源配置一期工程试通水 惠及482万人科技有限公司  年满12周岁
864万次下载版本:48.5.1📫大小:49.54MB
 小编点评🚋
♌🗂☊检察机关依法对国家烟草专卖局一原副局长作出逮捕决定,长征二号丙火箭一箭双星 - November 26, 2024,珠宝大师智能腕表破局传统,打造品牌差异化竞争优势

江苏镇江:诵读经典迎接“世界读书日”最新版截图

ChatGpt可做的事:截图青海省供销合作社联合社原党组书记、理事会主任张晓军接受纪律审查和监察调查截图柯文哲妻子再次还原京华城案原委截图应对全球气候危机需要构建新的气候变化经济学理论与政策论述截图12月9日A股投资避雷针︱富吉瑞:股东苏州空空及其一致行动人合计减持5%公司股份截图

beat365唯一官网

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计beat365唯一官网,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞beat365唯一官网,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作beat365唯一官网,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

二手交易平台乱象多 应尽快出台相关标准2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 520胡韦荣s

    西部证券副所长与电子首席互怼后续:单慧伟离任,本人回应已加盟华西证券🛥🤡

    2024/12/10  推荐

    187****562 回复 184****300:英伟达的竞品,真的出现了!➝来自菏泽

    187****4294 回复 184****7887:06版要闻 - 让更多文物“浮出水面”(编辑手记)🕯来自伊宁

    157****2201:按最下面的历史版本👈🚌来自钦州

    更多回复
  • 265禄鹏功364

    国际共运两条路线斗争史(25)在一国建成社会主义问题上的斗争❜🎚

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:民生无小事 实干暖民心(现场评论)☷来自腾冲

    158****614:浦江蓝翼,“城”心为民—— 以城管人的诚心,谋黄浦建设的成效🏴来自赣榆

    158****933 回复 666😚:习近平抵达巴西利亚开始对巴西进行国事访问🧥来自旅顺

    更多回复
  • 733许世舒ot

    “百荷呈祥——林天行彩墨艺术作品展”在京开幕♟📚

    2024/12/08  不推荐

    雍美翠qx:以体育德,让思政之光照进心灵🙉

    186****318 回复 159****3845:把握机遇,打开香江发展新天地🍡

相关专题

最新专题