>  > 

12月券商金股出炉:最青睐美的集团、立讯精密,宁德时代被冷落

 小编点评👦
⛮🍎❒第34届中国新闻奖获奖作品目录,全红婵在空中转圈的时候,睁眼了吗?,“总有一天,我们会成为别人的回忆,尽力让它美好吧。”—— 《情书》

采得百花好酿蜜——读散文集《一路风情》最新版截图

社会足球场地如何做好全面开放?这些工作需落实截图用渔网打捞溺水小孩?男子恶意造谣被处罚截图福厦高铁霞美村隧道顺利贯通截图第三十四届中国新闻奖获奖作品目录截图在这里,我国商业航天发射场“从0到1”——海南商业航天发射场首发成功的背后截图

威斯尼斯wns88888

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害威斯尼斯wns88888,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变威斯尼斯wns88888,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究威斯尼斯wns88888,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

共产主义星期六义务劳动的价值 ——《关于星期六义务劳动》学习笔记2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 181温鸣涛w

    潮汐公厕解决排队难🍻🌉

    2024/12/10  推荐

    187****8053 回复 184****6585:打个公交随叫随到 重庆“响应公交”上线⚍来自太仓

    187****9985 回复 184****9700:癌症诊疗收费将有调整❴来自周口

    157****7915:按最下面的历史版本⚟🕰来自北海

    更多回复
  • 5498狄松涛670

    多措并举,让“躺平式”干部少一些🈵❺

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:上将任会长,中国孙子兵法研究会换届📝来自宿州

    158****7603:2024世界传统医药大会北京宣言发布 推动发展传统医药🌇来自广州

    158****1691 回复 666🌃:叙军在恐怖分子挑衅背景下巩固大马士革郊区所有阵地♳来自淄博

    更多回复
  • 164许凡荔ra

    《永恒之美·巴黎圣母院》沉浸式VR体验展在京开幕🔕☢

    2024/12/08  不推荐

    淳于剑祥et:坚持问题导向、找到问题解决办法 习近平这样阐释😌

    186****7486 回复 159****3556:刘诗诗尖叫女演员😹

国台办:大陆和台湾同属一个中国的事实从未改变 “中国台北队”的用语没有任何问题热门文章更多

相关专题

最新专题