>  > 

亚冠-特谢拉处子球拉米争议染红 苏宁3-2力克全北

 小编点评🏊
⛺🌜💆预告一个明年的 Newsletter。,【境内疫情观察】广东新增28例本土病例(3月2日),一周年回眸:乌克兰危机升级如何改变世界

我一人就是一个草台班子最新版截图

【国际微访谈】美国经贸领域专家:中美贸易基本环境乐观期待两国深化交流截图33名在日中国留学生获颁“国家优秀自费留学生奖学金”截图《纽约时报》两大资深影评人评选2024年度十佳影片!这个比较小众了,继续收片单!截图杨植麟发朋友圈回应,朱啸虎再次表态截图雅 谁家歌手43岁还在蹦迪截图

半岛手机官网入口在哪

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业半岛手机官网入口在哪,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日半岛手机官网入口在哪,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

韩国执政党党首:将有序推进总统尹锡悦下台2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 924屠婉纪h

    中超赶紧拿下他!伊格莱西亚斯点赞武磊:是武磊最佳搭档!🚀👅

    2024/12/10  推荐

    187****6889 回复 184****765:【1128早报】小红书的稳定增长被觊觎的周四❔来自灵宝

    187****219 回复 184****5368:俄外交部:俄对与美国进行诚实对话持开放态度 问题是特朗普会否抓住机会🧤来自沈阳

    157****5215:按最下面的历史版本🚋🏸来自漳州

    更多回复
  • 4619颜邦琴341

    人民网评:不断开创民政事业发展新局面👣🐐

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:踏春而行,高铁引领旅游新风尚🏆来自江都

    158****2990:全国碳市场第三个履约期清缴启动➖来自洛阳

    158****8994 回复 666💶:日本女演员中山美穗去世 曾出演电影《情书》🗾来自咸阳

    更多回复
  • 122周巧学qf

    中国新发展世界新机遇——“读懂中国”参会外宾眼中的中国🚩❻

    2024/12/08  不推荐

    禄和亚hu:阿里合伙人樊路远内网道歉➜

    186****715 回复 159****7613:达明机器人TM30S🔍

05版评论 - 为孩子们营造“松弛感”(纵横)热门文章更多

相关专题

最新专题