>  > 

尽快堵上陪诊师变“黄牛”的通道

 小编点评⚖
📐⛁🌋难治性肿瘤久久公益节主题沙龙在京举行,华人世界痛惜琼瑶离世,遗书提及自己“翩然”离去:“我是火花,我已尽力燃烧过”,4个月龙凤胎被困高速 众人接力转移

新成像平台改进细胞结构3D可视化精度最新版截图

聆听AI的声音:展望智能手机未来发展方向截图鄂北水资源配置一期工程试通水 惠及482万人截图贵州开出双色球6.8亿巨奖创最高纪录截图古特雷斯:叙利亚的未来由叙利亚人民决定截图幼儿园放假,想带孩子练习跳绳,但总是学不会,有什么简单易懂的指导吗?截图

bet9九卅

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计bet9九卅,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者bet9九卅,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

叙利亚总崩溃,总统逃亡!短短11天首都被占政府垮台,发生了什么?对中国有何影响?2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 725苗茂威i

    美国加州州长警告:每一个美国人都要承担加征关税引发的后果☕👺

    2024/12/10  推荐

    187****7399 回复 184****3657:中广核去年实现上网电量2721.9亿千瓦时✫来自舟山

    187****8524 回复 184****3046:快转发到家庭群!全是套路,教你如何“避坑”🔢来自常熟

    157****2048:按最下面的历史版本👙❗来自绍兴

    更多回复
  • 4085利毅胜818

    刚刚,利好来了!央行出手,重要数据将发布,证监会最新发声……影响一周市场的十大消息♠✆

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:美好生活的价值意蕴🔸来自运城

    158****6138:伊朗议员:乌克兰向叙利亚境内恐怖分子提供无人机😢来自和田

    158****7540 回复 666🖼:以色列空袭叙利亚趁机开辟第四战线🐺来自来宾

    更多回复
  • 943常先岩zo

    树叶飘落,哪面朝上?(把自然讲给你听)➩🔭

    2024/12/08  不推荐

    苗可雄kn:莫忽视儿童“蹭跑”马拉松风险🔊

    186****6325 回复 159****9637:东西问·名家坊|聂卫平:为什么在AI时代,人类仍需要围棋?☣

相关专题

最新专题